BEQALZI™ (sonrotoclax) da BeOne Medicines é aprovado pelo FDA dos EUA como o primeiro e único inibidor de BCL2 para linfoma de células do manto recidivado/refratário

maio 14, 2026

BeOne Medicines Ltd. (“BeOne”) (Nasdaq: ONC; HKEX: 06160; SSE: 688235), empresa global de oncologia, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu aprovação acelerada ao BEQALZI^™(bee-KAHL-zee; sonrotoclax), um inibidor de BCL2 de próxima geração, para o tratamento de pacientes adultos com linfoma de células do manto (LCM) recidivado ou refratário (R/R), após pelo menos duas linhas de terapia sistêmica, incluindo um inibidor da tirosina quinase de Bruton (BTK). O BEQALZI foi desenvolvido para aprimorar a inibição de BCL2, com maior potência, seletividade e um perfil farmacológico com potencial para melhorar a eficácia, a tolerabilidade e a conveniência em comparação com outros medicamentos da classe.

Este comunicado de imprensa inclui multimédia. Veja o comunicado completo aqui: https://www.businesswire.com/news/home/20260513521217/pt/

BeOne Medicines’ flagship U.S. biologics manufacturing and clinical R&D facility at the Princeton West Innovation Campus in Hopewell, N.J.

Michael Wang, MD, investigador global principal e professor titular da Cátedra Puddin Clarke do Departamento de Linfoma e Mieloma do MD Anderson Cancer Center da Universidade do Texas, afirmou:

“Os dados que sustentam a aprovação do sonrotoclax nos EUA confirmam seu papel como terapia fundamental para o linfoma de células do manto no contexto pós-inibidor de BTK e demonstram que ele pode proporcionar um controle robusto da doença quando as opções de tratamento são limitadas e os resultados são desfavoráveis. Do ponto de vista clínico, isso oferece aos médicos uma nova opção importante, baseada tanto na eficácia quanto na tolerabilidade, mudando fundamentalmente a forma como pensamos sobre a sequência de terapias nessa doença.”

Dados que sustentam a aprovação

A aprovação acelerada do BEQALZI é respaldada por dados de eficácia e segurança do estudo de Fase 1/2, BGB-11417-201 (NCT05471843), que foi apresentado na 67^ª Reunião Anual e Exposição da Sociedade Americana de Hematologia (ASH) . O estudo incluiu uma revisão independente dos dados de eficácia e demonstrou:

Taxa de resposta global (TRG): 52% (IC 95%, 42-62)
Taxa de resposta completa (RC): 16% (IC 95%, 9,1-24,0)
Tempo mediano para resposta (TTR): 1,9 meses
Duração mediana da resposta (DOR): 15,8 meses (IC 95%, 7,4 meses-NE) com um acompanhamento mediano da resposta de 11,9 meses (ainda não atingiu a maturidade completa)
Segurança: o tratamento com monoterapia com sonrotoclax foi geralmente bem tolerado

A aprovação contínua para esta indicação está condicionada à confirmação do benefício clínico no estudo confirmatório CELESTIAL-RRMCL (NCT06742996), que está em andamento. O FDA dos EUA concedeu a Designação de Terapia Inovadora (BTD) para o sonrotoclax nesta indicação, bem como a Designação de Via Rápida (Fast Track) e a Designação de Medicamento Órfão.

Amit Agarwal, MD, PhD, diretor médico de Hematologia da BeOne Medicines, afirmou:

“A BeOne está liderando o avanço e o aprimoramento da inibição de BCL2 para revolucionar a forma como tratamos pacientes com neoplasias de células B. A aprovação de BEQALZI hoje representa um progresso crucial para pacientes com linfoma de células do manto e reforça nossa estratégia de desenvolver medicamentos fundamentais projetados para elevar o padrão de tratamento em neoplasias de células B.”

Uma nova opção de BCL2 para um cenário desafiador de LCM recidivante/refratário após inibidor de BTK

O LCM é um subtipo raro e frequentemente agressivo de linfoma não Hodgkin. Nos Estados Unidos, aproximadamente 3.300 novos casos de LCM são diagnosticados a cada ano.¹ Embora muitos pacientes respondam à terapia inicial, a recidiva é comum e os resultados após a progressão podem ser ruins, particularmente após tratamento prévio com um inibidor de BTK. A aprovação acelerada do BEQALZI introduz um novo mecanismo de ação direcionado ao tratamento do linfoma de células do manto (LCM) e reforça a importância de ampliar as opções terapêuticas para os pacientes à medida que a doença evolui.

Meghan Gutierrez, CEO da Lymphoma Research Foundation, afirmou:

“Para pessoas que vivem com linfoma de células do manto recidivado ou refratário, cada progressão pode trazer incertezas e dúvidas sobre as opções de tratamento restantes. A aprovação do sonrotoclax pela FDA representa um progresso significativo para a comunidade de linfoma de células do manto nos EUA, oferecendo esperança renovada para pacientes e familiares que já esgotaram outras terapias disponíveis. Avanços como este ressaltam a importância da pesquisa e inovação contínuas nesta doença.”

Atualizações adicionais sobre regulamentação e desenvolvimento

BEQALZI também está aprovado na China para o tratamento de LCM recidivante/refratário, bem como para pacientes adultos com leucemia linfocítica crônica (LLC)/linfoma linfocítico de pequenas células (LLPC) que já receberam pelo menos uma terapia sistêmica, incluindo um inibidor de BTK. Os dados do estudo de Fase 1/2 do sonrotoclax em LCM recidivante/refratário também estão sob análise da Agência Europeia de Medicamentos e de outras agências regulatórias.

O FDA dos EUA também concedeu ao sonrotoclax a designação de Fast Track (Via Rápida) para macroglobulinemia de Waldenström (MW), bem como a designação de Medicamento Órfão para o tratamento de pacientes adultos com MW, mieloma múltiplo, leucemia mieloide aguda e síndrome mielodisplásica.

Além disso, o sonrotoclax está sendo estudado em combinação com outras terapias, incluindo zanubrutinibe, como um tratamento potencial para LLC, com dados atualizados previstos para serem apresentados na Reunião Anual da Sociedade Americana de Oncologia Clínica (ASCO) de 2026.

Sobre o BEQALZI^™ (sonrotoclax)

BEQALZI^™ é um inibidor de BCL2 (linfoma de células B 2) de última geração, fundamental e potencialmente o melhor da sua classe, com um perfil farmacocinético e farmacodinâmico único. Estudos pré-clínicos e clínicos no início do desenvolvimento do medicamento demonstraram que o sonrotoclax é um inibidor de BCL2 altamente potente e específico, com meia-vida curta e sem acúmulo do fármaco. O sonrotoclax demonstrou atividade clínica promissora em uma variedade de neoplasias de células B, incluindo leucemia linfocítica crônica (LLC), e está em desenvolvimento como monoterapia e em combinação com outras terapias, incluindo o zanubrutinibe. Até o momento, mais de 2.200 pacientes foram incluídos no amplo programa global de desenvolvimento do sonrotoclax.

INDICAÇÃO

BEQALZI™ (sonrotoclax) é um inibidor de BCL-2 indicado para o tratamento de pacientes adultos com linfoma de células do manto (LCM) recidivado ou refratário (R/R) após pelo menos duas linhas de terapia sistêmica, incluindo um inibidor da tirosina quinase de Bruton (BTK).

Esta indicação foi aprovada sob aprovação acelerada com base na taxa e duração da resposta. A aprovação contínua para esta indicação pode estar condicionada à verificação e descrição do benefício clínico em um ou mais estudos confirmatórios.

INFORMAÇÕES IMPORTANTES DE SEGURANÇA

CONTRAINDICAÇÕES

BEQALZI é contraindicado com inibidores potentes de CYP3A no início e durante a fase de escalonamento da dose devido ao potencial de aumento do risco de síndrome de lise tumoral (SLT).

ADVERTÊNCIAS E PRECAUÇÕES

Síndrome de Lise Tumoral (SLT): BEQALZI pode causar redução tumoral rápida e alterações nos exames bioquímicos sanguíneos compatíveis com SLT, que podem ser graves ou potencialmente fatais e exigem tratamento imediato. A SLT pode ocorrer já 4 horas após a primeira dose, com aumentos de dose ou após a reiniciação do tratamento. SLT laboratorial ou clínica ocorreu em 7% dos pacientes que seguiram o aumento gradual da dose recomendado. Avalie todos os pacientes quanto ao risco de SLT e inicie a profilaxia, incluindo hidratação adequada e anti-hiperuricêmicos. Para pacientes com alto risco de SLT, considere a hospitalização com hidratação intravenosa e realize monitoramento frequente. Monitore os exames bioquímicos sanguíneos atentamente e trate as anormalidades prontamente. Interrompa o uso de BEQALZI em caso de SLT; após a reiniciação, siga as orientações de modificação da dose na bula.
Infecções Graves: BEQALZI pode causar infecções graves ou fatais. Infecções graves ocorreram em 14% dos pacientes; Infecções de grau 3-4 ocorreram em 17% dos casos (fatais: 2,6%). A infecção de grau 3 ou superior mais comum foi pneumonia (10%). Monitore os sinais e sintomas de infecção e trate-os adequadamente. Considere o uso profilático de antimicrobianos e imunoglobulinas. Interrompa, reduza a dose ou descontinue permanentemente o BEQALZI, dependendo da gravidade.
Neutropenia: BEQALZI pode causar citopenias graves ou severas, incluindo neutropenia. Diminuições de neutrófilos de grau 3 ou 4 ocorreram em 18% dos pacientes (grau 4: 6%); neutropenia febril ocorreu em 1,7% de todos os pacientes. Monitore o hemograma completo durante todo o tratamento. Interrompa o tratamento, reduza a dose ou descontinue permanentemente o BEQALZI, dependendo da gravidade.
Toxicidade Embrio-Fetal: BEQALZI pode causar danos ao feto quando administrado a mulheres grávidas. Informe as pacientes sobre o risco potencial para o feto. Verifique o estado de gravidez antes do início do tratamento. Aconselhe as mulheres a utilizarem métodos contraceptivos eficazes e os homens com parceiras em idade fértil a utilizarem métodos contraceptivos eficazes durante o tratamento e por 1 semana após a última dose.

REAÇÕES ADVERSAS

As reações adversas mais comuns (≥15%) são pneumonia (16%) e fadiga (16%). As anormalidades laboratoriais de grau 3-4 mais comuns (≥15%) são diminuição de linfócitos (29%) e neutrófilos (18%).

INTERAÇÕES MEDICAMENTOSAS

Inibidores fortes ou moderados da CYP3A: O uso concomitante aumenta a exposição ao BEQALZI. Evite o uso de inibidores fortes da CYP3A durante o início e o aumento gradual da dose de BEQALZI. Evite o uso de inibidores moderados da CYP3A nas doses de 1 mg e 2 mg; para todas as outras doses, reduza a dose de BEQALZI em caso de uso concomitante. Consulte a bula aprovada para obter informações sobre modificações de dose.
Indutores fortes ou moderados da CYP3A: O uso concomitante diminui a exposição ao BEQALZI. Evite o uso.

POPULAÇÕES ESPECIAIS

Lactação: Aconselhe as mulheres a não amamentarem durante o tratamento com BEQALZI e por 1 semana após a última dose.

Para relatar SUSPEITAS DE REAÇÕES ADVERSAS, entre em contato com a BeOne Medicines pelo telefone 1-877-828-5596 ou com a FDA pelo telefone 1-800-FDA-1088 ou pelo site www.fda.gov/medwatch.

Consulte as informações completas de prescrição nos EUA.

Sobre a BeOne

A BeOne Medicines é uma empresa global de oncologia que descobre e desenvolve tratamentos inovadores para pacientes com câncer em todo o mundo. Com um portfólio que abrange hematologia e tumores sólidos, a BeOne acelera o desenvolvimento de sua diversificada linha de novas terapias por meio de suas capacidades internas e colaborações. A empresa conta com uma equipe global em expansão, presente em seis continentes, impulsionada pela excelência científica e pela agilidade excepcional para alcançar mais pacientes do que nunca.

Para saber mais sobre a BeOne, acesse www.beonemedicines.com e nos siga no LinkedIn, X, Facebook e Instagram Declarações Prospectivas

Declarações prospectivas

Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas, conforme definido pela Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995 e outras leis federais de valores mobiliários, incluindo declarações sobre os potenciais benefícios do sonrotoclax; as expectativas da BeOne em relação ao desenvolvimento clínico, marcos regulatórios, submissões e aprovações do sonrotoclax; e os planos, compromissos, aspirações e metas da BeOne, conforme descrito na seção “Sobre a BeOne”. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados nas declarações prospectivas em decorrência de diversos fatores importantes, incluindo a capacidade da BeOne de demonstrar a eficácia e a segurança de seus candidatos a medicamentos; os resultados clínicos de seus candidatos a medicamentos, que podem não justificar o desenvolvimento adicional ou a aprovação de comercialização; as ações de agências reguladoras, que podem afetar o início, o cronograma e o progresso dos ensaios clínicos e a aprovação de comercialização; a capacidade da BeOne de obter sucesso comercial para seus medicamentos comercializados e candidatos a medicamentos, se aprovados; a capacidade da BeOne de obter e manter a proteção da propriedade intelectual de seus medicamentos e tecnologia; a dependência da BeOne de terceiros para conduzir o desenvolvimento, a fabricação, a comercialização e outros serviços relacionados a medicamentos; A experiência limitada da BeOne na obtenção de aprovações regulatórias e na comercialização de produtos farmacêuticos; a capacidade da BeOne de obter financiamento adicional para operações e concluir o desenvolvimento de seus candidatos a medicamentos, bem como alcançar e manter a lucratividade; e os riscos discutidos mais detalhadamente na seção intitulada “Fatores de Risco” do relatório periódico mais recente da BeOne, além das discussões sobre riscos potenciais, incertezas e outros fatores importantes nos registros subsequentes da BeOne junto à Comissão de Valores Mobiliários dos EUA (SEC). Todas as informações contidas neste comunicado à imprensa são válidas na data de sua publicação, e a BeOne não assume nenhuma obrigação de atualizar tais informações, a menos que seja exigido por lei.

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